Vilkov otec opäť putuje Slovenskom: Na lieku sa pracuje, od cieľovej sumy sme však stále ďaleko

Richard v rozhovore pre Aktuality ešte vo februári vysvetľoval, že princíp liečby spočíva v tom, že chybná časť Vilkovho génu sa akoby „prelepí“ alebo „vybieli“, aby ju telo pri čítaní genetickej informácie preskočilo.

„Použijem prirovnanie: varíte vývar a recept naň má 79 krokov. Jeden krok vymažete, napríklad ten, v ktorom máte pridať mrkvu. Nedáte ju tam a vývar teda nebude chutiť úplne tak, ako by ste chceli, ale na konci dňa ho zjete a stále bude celkom chutný a funkčný. A takto by to mohlo fungovať aj pre Vilka a ďalšie deti,“ vysvetľoval Richard Olexa.

Liek, od ktorého si rodina sľubuje, že by mohol progres ochorenia spomaliť alebo zastaviť, však spolu stojí takmer štyri milióny eur. Astronomickú sumu sa rodina rozhodla vyzbierať vo verejnej zbierke. Aktuálne má približne 1,8 milióna eur, od cieľa je však stále ďaleko.

Za posledné mesiace ich podporilo množstvo ľudí – jednotliví darcovia cez zbierkovú platformu, podnikatelia aj organizátori rôznych benefičných akcií. Tentoraz im vyšla v ústrety aj cirkev. Spišský biskup František Trstenský podporil zbierku a umožnil rodine osloviť pútnikov priamo na Mariánskej hore s prosbou o pomoc.

„Otec biskup, Spišská diecéza aj celá levočská farnosť boli veľmi ochotní. Dokonca nám sami navrhli spôsoby, akými by sme vedeli zbierku dostať medzi ľudí,“ hovorí Richard. Súčasťou levočskej púte budú aj pokladničky na finančný dar pre Vilka.

Prečítajte si tiež:

Na lieku sa pracuje

Novú púť Richard absolvuje v čase, keď sa rodina približuje k ďalšiemu dôležitému míľniku vo výzve na Donio. Peniaze im pomôžu pokryť štúdiu bezpečnosti a toxicity liečiva v špecializovanom laboratóriu. Zároveň by umožnili vyrobiť a validovať liečivo určené na podanie a pripraviť dokumentáciu potrebnú na schválenie klinickej štúdie na Slovensku.

„Na začiatku nám náš cieľ pripadal nepredstaviteľný. Od začiatku však zažívame obrovskú vlnu solidarity. Ľudia nám nesmierne pomohli – nielen finančne, ale najrôznejšími spôsobmi,“ hovorí Richard. „Teraz sa už blížime k druhému míľniku. Dáva nám to nádej, že to, čo na začiatku vyzeralo takmer neprekonateľne, nadobudne reálne kontúry.“

Liek sa pripravuje aj v týchto chvíľach. Richard vysvetlil, že nedávno boli pripravené Vilkove bunky tak, aby z nich v laboratórnom prostredí vznikli kmeňové bunky. Minulý týždeň im bolo v rámci laboratórneho testu podané liečivo.

„Teraz očakávame výsledky, ktoré by mohli naznačiť efektivitu lieku a jeho účinnosť priamo na Vilkových bunkách. Mali by vo veľkej miere odzrkadľovať to, ako by sa liečivo mohlo správať v jeho telíčku,“ vysvetľuje Richard. Popri tom sa pripravuje aj výrobný proces prvej väčšej dávky, ktorá bude použitá pri bezpečnostných a toxikologických testoch.

„Musíme regulátorom preukázať, že tento liek spĺňa všetky náležitosti na to, aby nám vôbec povolili podať ho po takomto postupe prvýkrát človeku,“ hovorí Richard a priznáva, že cíti veľký časový tlak. „Každý deň bez lieku znamená stratu, ktorú nevieme kompenzovať. Na druhej strane si uvedomujeme, že musia byť dodržané a preukázané všetky bezpečnostné charakteristiky, aby bola v maximálnej možnej miere zaistená bezpečnosť tohto lieku.“

Liečbu môžu skomplikovať protilátky

Čas je pre rodinu Olexovcov dôležitý aj z ďalšieho dôvodu. Aby Vilko mohol liečbu absolvovať, nesmie mať protilátky proti adenoasociovanému vírusu, ktorý sa pri takejto terapii používa ako nosič.

„Svaly tvoria obrovskú časť nášho tela. Potrebujete niečo, čo do takého obrovského objemu tela prinesie informáciu o tom, že ‚vybielime‘ ten dielik, o ktorom som hovoril. Na to slúži adenoasociovaný vírus. Vedci prišli na to, že sa dá použiť ako nosič – prinesie to, čo treba, tam, kde to treba, napríklad do svalu,“ vysvetľoval Richard vo februári.

Ak by už dieťa protilátky malo, liečba by sa podľa rodiny skomplikovala, alebo by ju nebolo možné podať, pretože telo by mohlo reagovať práve na vírusový nosič.

Richard napriek časovému tlaku zdôrazňuje, že je veľmi vďačný za každú pomoc. Uvedomuje si však, že stále nie sú ani v polovici finálnej sumy. „Do cieľa je ešte stále veľmi ďaleko. Preto aj naďalej prosím ľudí o pomoc,“ uzatvára.